_83028142_c0119708-cystic_fibrosis,_x-ray-spl

Rannsóknir á nýrri genameðferð gegn slímseigjusjúkdómi (cystic fibrosis) hafa sýnt að lyfið hefur marktæk áhrif á lungnastarfsemi. Niðurstöðurnar, sem birtar voru í The Lancet Respiratory Medicine, sýna að meðferðin er örugg í notkun. Að sögn Eric Alton við Imperial College London, sem leiddi rannsóknina, svöruðu sjúklingar meðferðinni misvel, þrátt fyrir þetta eru lofa niðurstöðurnar góðu.

Slímseigjusjúkdómur er erfðasjúkdómur sem kemur til vegna stökkbreytingar á einu geni. Vegna þess að sjúkdómurinn er bundinn einu geni mætti ætla að auðvelt væri að finna meðferð við honum. Þetta er þó í fyrsta skipt sem sýnt er fram á að genameðferð hafi áhrif á sjúkdóminn.

Meðferðin var prófuð á 136 einstaklingum yfir 12 ára aldri með sjúkdóminn. Þátttakendur fengu ýmist genameðferðina eða lyfleysu með saltlausn sem gefin var með eimgjafa einu sinni í mánuði í heilt ár. Þeir 62 sjúklingar sem fengu meðferðina stóðu sig allir betur í prófum á lungnastarfsemi við lok meðferðar en þeir sem fengu lyfleysuna. Í flestum tilfellum stóð lungnastarfsemin í stað hjá þeim sem fengu meðferðina en í einhverjum sjúklingum batnaði hún. Aftur á móti versnaði lungnastarfsemi þeirra sem fengu lyfleysuna.

Næstu skref eru að prófa meðferðina á stærri hóp sjúklinga með hærri og tíðari skömmtum. Ef þær prófanir reynast vel vonar rannsóknarhópurinn að hægt verði að setja meðferðina á markað innan fimm ára.